تستمر إدارة الغذاء والدواء الأميركية بدعم تطوير التدابير العلاجية وإيلاء أهمية كبرى للأمراض المزمنة ذات الخيارات العلاجية المحدودة. وفي هذا الصدد، كانت قد أعلنت يوم 17 أغسطس/آب 2022 عن موافقتها على عقار حديث لمعالجة مرض الثلاسيميا بيتا عملت عليه شركة "بلوبيرد بيو" (Bluebird Bio)، الأمر الذي يُعتبر تقدماً مهماً في العلاج وخاصةً عند الذين يحتاجون إلى نقل دم متكرر.
ما هي الثلاسيميا بيتا؟
الثلاسيميا بيتا هي أحد اضطرابات الدم الموروثة التي تنتقل بصفة جسمية متنحية، والناجمة عن طفرة تصيب الحمض النووي الخاص بتكوين الهيموغلوبين، ما يتسبب بتعطيله وانخفاض مستوياته الفعّالة. يمكن لمجموعة متنوعة من التغيرات الجينية أن تسبب الثلاسيميا بيتا، ما يؤدي إلى حدوث اضطرابات متفاوتة الشدة، ففي بعض الحالات تكون أجزاء كبيرة من الشيفرة الوراثية مفقودة ما يؤدي إلى إنتاج هيموغلوبين غير وظيفي.
يتسبب ذلك في حدوث انخفاض في تركيز كريات الدم الحمراء وقصر عمرها، فعوضاً عن بقائها 120 يوماً في مجرى الدم، تميل الكريات الحمراء للتلاشي خلال مدة أقصر، الأمر الذي يتظاهر على شكل فقر دم صغير الخلايا وما يرافقه من أعراض.

ادخل بريدك الإلكتروني واقرأ هذا المقال مجاناً.

أو اشترك الآن واستفد من العرض الأقوى بمناسبة اليوم الوطني السعودي.
25% على الاشتراكات السنوية في مجرة.