شارك
الرئيسية
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على إطلاق دواء «زولجينزما – Zolgensma»، أغلى دواء في العالم على الإطلاق، حيث يبلغ ثمنه نحو 2.125 مليون دولار.
يعالج الدواء الذي أنتجته شركة نوفارتيس السويسرية اضطراباً نادراً يسمى «ضمور العضلات الشوكي». يمنع الجين المعيب الذي يسبب ضمور عضلات الجسم من إنتاج ما يكفي من البروتين، والذي يسمح للأعصاب التي تتحكم في الحركة بالعمل بشكل طبيعي.
يصيب المرض الرضّع، وبدون البروتين تموت الأعصاب، وفي النوع أكثر شيوعاً من المرض -وهو أيضاً الأكثر شدة- يموت ما لا يقل عن 90% من هؤلاء الرضّع بحلول العامين، والذين يبقون على قيد الحياة هذه المدة على جهاز تنفس صناعي. يصيب نحو 400 طفل كل عام في الولايات المتحدة.
يعالج الدواء الأطفال أقل من عامين، والذين تم تأكيد إصابتهم من خلال اختبار وراثي. يعمل الدواء عن طريق توفير نسخة صحيحة من الجين المعيب، ما يسمح للخلايا العصبية بالبدء في إنتاج البروتين اللازم، وإيقاف التدهور الناتج، ومن ثم ينمو الطفل بشكل طبيعي.
توضح الشركة أن التشخيص المبكر مهم للغاية حيث لا يمكن عكس التدهور الناتج، وأن أولئك الذين تلقوا العلاج في وقت أبكر تحسنوا على نحو أفضل، لذا تعمل الشركة مع الولايات المتحدة من أجل تفعيل إجراء اختبارات جينية لحديثي الولادة.