شارك
الرئيسية
2 دقائق 
ما هو العلاج الجيني؟
يعتبر العلاج الجيني نوعاً من أنواع العلاجات الحديثة، يعمل على مبدأ إصلاح الجينات المخربة لدى الشخص، والتي تسبب له مرضاً وراثياً أو مرضاً يتعلق بخلل في تعبير الجينات، سواء أكان فرط تعبير أو نقص في التعبير أو فقدان القدرة عن التعبير أو سوء التعبير عن منتج الجين.
ما هي الأمراض الجينية؟
تحتوي الجينات على الحمض النووي الخاص بنا، وهذا الحمض النووي يتحكم بشكل أساسي في شكل الجسم ووظائفه المختلفة (التنفس والهضم والنقل العصبي..إلخ)، وعندما لا تعمل الجينات بشكل صحيح سوف يظهر لدينا مرض، فكل جين يعبر عن بروتين له دور في الخلايا، مثلاً عندما تعبر خلايا البنكرياس عن الجينات المنتجة للإنسولين، سوف ينشأ لدينا الإنسولين وأي خلل في هذا التعبير سوف تكون له عواقب مرضية.
لذا، كل مرض ناجم عن خلل في أحد أو مجموعة من الجينات لدى الشخص، من الممكن أن ندعوه مرضاً جينياً، ومن أكثر الأمراض الجينية شيوعاً هي السرطانات، وذلك لأنها تنشأ عن فرط تعبير جينات الانقسام، وخلل في جينات التوقف عن الانقسام.
ما آلية العلاج الجيني؟
توجد عدة مقاربات للعلاج الجيني تختلف بحسب المرض الجيني الذي يتم علاجه، لكن المبادئ الثابتة في آلية العلاج الجيني تكمن بأنها تكون بعد الدراسة المعمقة والدقيقة للمرض، وتحديد الجين الذي يسببه ومن ثم يتم اتباع الخطوات التالية:
- تصنيع الجين الفعال.
- تصميم ناقل علاجي (فيروس يحمل الجين إلى الخلايا).
- تحديد فعالية الناقل.
- إيصال الجين الفعال للخلايا.
- مراقبة السلامة والفعالية بعد الإيصال.
ما دور الفيروسات في العلاج الجيني؟
غالباً ما تستخدم فيروسات معينة (الفيروسات القهقرية) كناقلات جينية، لأنها يمكن أن تنقل الجين الجديد عن طريق الدخول للخلية ودمج مادتها الجينية الحاوية على الجين الفعال مع كروموسوم الخلية المصابة. يتم تعديل الفيروسات بحيث لا تسبب المرض عند استخدامها مع البشر.
ما هما النوعان الأساسيان للعلاج الجيني؟
يوجد نوعان مختلفان من العلاج الجيني يعتمدان على أنواع الخلايا التي يتم علاجها:
- العلاج الجيني الجسمي (Somatic): نقل جزء من الحمض النووي إلى أي خلية في الجسم لا تنتج الحيوانات المنوية أو البويضات.
- العلاج الجيني للنسل (Germline): نقل جزء من الحمض النووي إلى الخلايا التي تنتج البويضات أو الحيوانات المنوية.
ما هو الفرق بين الهندسة الوراثية والعلاج الجيني؟
إن التمييز بين الاثنين يكون على أساس الهدف، فمن ناحية يسعى العلاج الجيني إلى تغيير الجينات لتصحيح العيوب الجينية، وبالتالي منع ظهور أو علاج الأمراض الجينية، بينما تهدف الهندسة الوراثية إلى تعديل الجينات لتعزيز قدرات الكائن الحي ليتجاوز ما هو طبيعي.
هل تمت الموافقة على تطبيق العلاج الجيني؟
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA) منذ آب 2017، على ثلاثة منتجات للعلاج الجيني تعد الأولى من نوعها، فقد تم اعتماد علاج الكيمريا (Kymriah)، وهو علاج جيني قائم على الخلايا التائية المعدلة وراثياً، لمعالجة المرضى حتى سن 25 عاماً، المصابين بأحد أشكال لوكيميا الدم (ALL).
واعتباراً من بداية عام 2021، أجريت 68 تجربة سريرية للعلاجات الجينية في الولايات المتحدة و28 تجربة أخرى في أوروبا.
ما هي سلبيات وإيجابيات العلاج الجيني؟
يطرح العلاج الجيني عدداً من المخاطر/ منها إدخال الجين في مكان خاطئ، أو فرط تعبير عنه بحيث يسبب لدى الشخص الذي يتم علاجه سرطاناً، بالإضافة لسعره الباهظ والرقابة العالية التي تقيد تطبيقه.
وفي الوقت ذاته يعد العلاج الجيني الأمل الواعد للعديد من الأشخاص حول العالم، الذين يعانون من أمراض لا تستطيع وسائل العلاج الأخرى مداواتها، وهناك أفق جديد ومبشر لاستخدامات العلاج الجيني بعد اكتشاف وتطبيق تقنية كريسبر للتعديل الجيني.
مقالات ذات صلة على الموقع: