10 أسئلة شائعة عن العلاج الجيني وإجاباتها

10 أسئلة شائعة عن العلاج الجيني وإجاباتها
حقوق الصورة: بوبيولار ساينس العربية. تصميم: مهدي أفشكو.

يُعد العلاج الجيني الملجأ الأخير لمواجهة الأمراض التي لا تستطيع طرق العلاج الأخرى مداواتها، لذا برز مصطلح العلاج الجيني مؤخراً باعتباره حلاً شاملاً للمشكلات الصحية البشرية من السرطان والسكري والأمراض الوراثية وغيرها. فما هو العلاج الجيني؟ وهل سيقضي على الأمراض التي هددت البشرية منذ وجودها؟

10 أسئلة شاملة عن العلاج الجيني

لزيادة فهمك عن العلاج الجيني، يمكنك قراءة الإجابات عن أكثر الأسئلة شيوعاً حول العلاج الجيني:

1. هل يستطيع العلاج الجيني معالجة كل الأمراض؟

وفق ما توصلنا إليه حتى الآن، لا يمكن علاج كل الأمراض بواسطة العلاج الجيني؛ فهناك أمراض سببها عوامل خارجية مثل البكتيريا والفيروسات وغيرها، لكن من جهةٍ أخرى يمكن للعلاج الجيني معالجة الكثير من الأمراض التي يعجز الطب عن علاجها حالياً.

بالإضافة للعلاج، يمكن للعلاج الجيني أن يسهم في الوقاية من الأمراض التي يمكن أن تصيبنا من الرشح وصولاً للسرطانات، لكن هذا التقدم بحاجة إلى الكثير من الأبحاث والدعم المالي، وهذا ما تعمل عليه مشاريع الجينوم العربية مثل مشروع الجينوم السعودي والإماراتي والمصري وغيرها. وحتى تكون هذه العلاجات ناجعة، يجب أن تتكامل مع وسائل التشخيص الجيني المتاحة.

اقرأ أيضاً: هل ستكون لقاحات السرطان العلاج الشامل لأمراض المستقبل؟

2. ما مدى فاعلية العلاج الجيني؟

لا توجد إجابة موحدة، فلكل علاج جيني نسبة نجاح معينة تتعلق بعدة متغيرات، مثل عمر المريض وجنسه وقوة جهازه المناعي وغيرها من الخصائص التي تحدد مدى الاستجابة للعلاج ومدى نجاحه.

على سبيل المثال، العلاج الجيني "جينديسين" الذي يعتمد على الفيروس الغدي البشري المؤتلف (Ad5RSV- P53)، الذي كان أول منتج جيني معتَمد لإدارة سرطان الخلايا الحرشفية في الرقبة والرأس عام 2003، أظهر استجابة كاملة بنسبة 30-40% للعلاج واستجابة جزئية بنسبة 50-60% مع معدل استجابة إجمالي يتراوح بين 90%-96% في الاستخدامات العلاجية المختلفة، وهذه النسبة مرتفعة وقد تفوق بفاعليتها بعض أنواع العلاج الأخرى.

3. ما الأمراض التي نجح استخدام العلاج الجيني في مداواتها؟

أهم الأمراض التي تمكن العلاج الجيني من مداواتها هي:  

  • نقص المناعة المشترك الشديد (SCID).
  • نقص أميناز الأدينوزين (ADA): حيث تُزال الخلايا الجذعية من دم المرضى، وتُعالج بنواقل فيروسية عكسية لتوصيل نسخة وظيفية من جين (ADA) ثم تُعاد إلى دم المرضى. 
  • العمى الوراثي: إذ تُطوّر العلاجات الجينية لعلاج عدة أنواع مختلفة من العمى الوراثي، وبشكلٍ خاص الأشكال التنكسية منه، الذي يفقد المرضى فيه الخلايا الحساسة للضوء تدريجياً.
  • الهيموفيليا: وعُولجت هذه الحالة جينياً بتوصيل جين العامل التاسع للتخثر الذي يكون مفقوداً لدى المرضى بالهيموفيليا.
  • الثلاسيميا بيتا: حيث تُنقل نسخة عاملة من جين بيتا غلوبين للمريض.
  • سرطان الجلد.
  • مرض الشلل الرعاش أو باركنسون.

4. كيف يعمل العلاج الجيني؟

يعمل العلاج الجيني عن طريق تعديل جينات الشخص لعلاج مرض معين من خلال عدة آليات، أهمها ما يلي:

  • استبدال الجين المسبب للمرض بنسخة سليمة من الجين: وذلك في حالة الأمراض التي يكون فيها الجين موجوداً لكنه معيب.
  • تعطيل الجين المسبب للمرض الذي لا يعمل بشكلٍ صحيح: وذلك في الحالات التي لا يكون فيها الجين مهماً أو يفوق ضرره فائدته إن كان فعّالاً.
  • إدخال جين جديد أو معدل إلى الجسم للمساعدة على علاج المرض: وذلك في الحالات التي يكون فيها الجين محذوفاً عند الشخص المريض.

علماً أن الجينات لا تعد الوحدات الوراثية الموجودة في الجسم والمسؤولة عن ظهور الصفات مثل لون العيون ولون الشعر والطول وغيرها فقط، بل هي الوحدات الوظيفية المسؤولة عن صنع الإنزيمات والهرمونات الضرورية لعمل الجسم، وأي خلل بها سيسبب حدوث عدة أمراض تتفاوت في أنواعها وشدتها تبعاً لنوع الجين ومدى تأثيره على الجسم.

اقرأ أيضاً: التعديل الجيني يمكن أن يساعد في القضاء على فيروس الإيدز

5. هل العلاج الجيني دائم أمْ مؤقت؟

تعتمد ديمومة العلاج الجيني على استجابة الجسم والاستقرار الجيني للخلية ونوع العلاج المستخدم، فالعلاج بالنواقل الجينية يتطلب أن يُقحم الجين نفسه داخل جينوم الخلية ليصبح مستقراً وليستمر في التعبير عن البروتينات السليمة وإنتاجها، بينما عندما لا يدخل الجين المنقول داخل الجينوم، سيعمل لفترة معينة تتراوح بين عدة أسابيع وأشهر وفي بعض الحالات لسنوات ثم سيزول أثره.

6. ما أنواع العلاج الجيني؟

يختلف العلاج الجيني وفقاً لطريقة نقل الجين المستخدمة، ويمكن تقسيمها إلى الأنواع التالية:

  • نواقل الحمض النووي البلازميدي: حيث يمكن هندسة جزيئات الحمض النووي البلازميدية (الدائرية) وراثياً لتحمل الجينات العلاجية إلى الخلايا البشرية التي تحتوي على الجينات المعيبة أو إن كانت تفتقدها.
  • النواقل الفيروسية: وتتمتع الفيروسات بقدرة طبيعية على إيصال المادة الوراثية إلى الخلايا، لذلك تُستخدم أدوية العلاج الجيني الفيروسية لنقل الجينات بكفاءة كبيرة، ولكن تُزال قدرة الفيروسات على التسبب في أمراض معدية قبل استخدامها لمنع التسبب بالأمراض والمضاعفات في أثناء العلاج.
  • النواقل البكتيرية: يمكن تعديل البكتيريا لمنعها من التسبب بالأمراض المعدية بشكلٍ مشابه للنواقل الفيروسية، ومن ثَمَّ تُستخدم لحمل الجينات العلاجية إلى الأنسجة البشرية.
  • تقنيات تحرير الجينات البشرية: وتعتمد هذه التقنية على استخدام تقنيات التحوير الوراثي مثل كريسبر وغيرها من خلال حقنها في الجسم مباشرة.
  • منتجات العلاج الجيني الخلوي المشتقة من المريض: وفي هذه الطريقة تُزال الخلايا من المريض، ويتم تعديلها وراثياً باستخدام ناقل فيروسي خارج الجسم، ثم تُعاد إلى جسم المريض، وغالباً ما تستخدم هذه الطريقة لعلاج سرطانات الدم.

وبدأت مؤخراً طرق علاج جينية جديدة تعتمد على الحمض النووي الريبوزي (RNA)، وفيها يُثبط عمل الجينات المعيبة أو تنتج البروتينات التي يحتاج الجسم إليها.

7. ما كلفة العلاج الجيني؟

لا يعد العلاج الجيني اقتصادياً ومتاحاً للجميع، إذ يبلغ متوسط ​​كلفة العلاج الجيني نحو 1.5 مليون دولار أميركي حالياً، وتعود الكلفة إلى تصميم النواقل ودراسة الجين المرتبط بالمرض والقيام بمحاولات التحوير الوراثي لتصميم النواقل الفيروسية، بالإضافة للسنوات الطويلة من تمويل الأبحاث والحصول على الموافقات الصحية والقانونية لاعتماد الدواء.  

8. ما المخاطر المرتبطة بالعلاج الجيني؟

يمكن أن يسبب العلاج الجيني عدة آثار محتملة ومن أبرزها:

  • حدوث رد فعل سلبي لجهاز المناعة.
  • استهداف خلايا خاطئة من الجسم عن غير قصد.
  • الإصابة ببعض أنواع الحساسية.
  • الإصابة بسرطانات.
  • إلحاق الضرر بالعضو الذي يتم علاجه.

لذلك تُعد العلاجات الجينية تجريبية في معظم الأحوال، وما زالت عمليات التحسين وتطوير الاستهداف قيد التطوير.

9. هل العلاج الجيني مؤلم؟ 

قد يتفاعل الجهاز المناعي للمريض مع الناقل الجيني، وتشمل أعراض التفاعل -إن حدثت- الحمى والقشعريرة الشديدة وانخفاض ضغط الدم والغثيان والقيء والصداع، لكن عادةً ما تختفي هذه الأعراض خلال 24-48 ساعة من أخذ الجرعة.

اقرأ أيضاً: تقنية كريسبر للتعديل الجيني تنجح في تخفيض مستويات بروتينات شاذة مسببة للأمراض في الدم

10. متى ابتُكر العلاج الجيني؟

 بدأت أبحاث العلاج الجيني لأول مرة بالظهور في أوائل الستينيات مع تطور تقنية الحمض النووي المؤشب (rDNA)، وطوِّر العلاج الجيني بشكلٍ أكبر باستخدام تقنيات الهندسة الوراثية المختلفة مثل النواقل الفيروسية وغيرها، وأُجريت منذ بداية التسعينيات حتى اليوم أكثر من 1900 تجربة سريرية علاجية جينية لتطوير آليات العلاج الجيني وجعلها أكثر فاعلية. 

لا يمكن التنبؤ بالموعد الذي سيصبح فيه العلاج الجيني متاحاً بكلفة مقبولة للفئات الاجتماعية كافة، لكن نظراً للتطور المتسارع لتقنيات الجينوم والتعديل الوراثي، قد يكون ذلك ممكناً في السنوات القليلة القادمة.

المحتوى محمي